آیا این کتاب بازی جدید برای درمان بیماری های نادر دوران کودکی است؟ | اخبار MIT

هیچ درمانی برای پسر شما وجود ندارد. ما نمی توانیم کاری برای کمک به او انجام دهیم.»

وقتی Fernando Goldsztein MBA ’03 این کلمات را شنید، چیزی در درون او شکست.

من از قبول آنچه که پزشکان می‌گفتند خودداری کردم. ترسم را به بزرگترین قدرتم تبدیل کردم و شروع به مبارزه کردم.»

فرزند 12 ساله گلدشتاین فردریکو با مدولوبلاستوما عود کننده، یک تومور مغزی تهدید کننده زندگی در کودکان تشخیص داده شد. زندگی گلدشتاین – و برنامه شغلی – در یک لحظه تغییر کرد. او باید یاد می گرفت که به طور کلی به یک رهبر متفاوت تبدیل شود.

در حالی که گلدشتاین هرگز تصمیمی برای تبدیل شدن به یک بنیانگذار نداشت، دانشکده مدیریت اسلون MIT به او اهمیت شبکه سازی، ایجاد روابط دوستانه، و ایجاد ارتباط شغلی با همسالان و اساتید از همه اقشار را آموخت. او شروع به استفاده از این مهارت‌ها به روشی جدید کرد – شجاعانه با پزشکان و دانشمندان برتر مدولوبلاستوما در بیمارستان‌های سراسر جهان تماس گرفت تا از آنها کمک بخواهد.

او می‌گوید: «می‌دانستم که باید برای نجات فردریکو کاری انجام دهم، اما همچنین تخمین زده می‌شود که سالانه 15000 کودک دیگر در سراسر جهان به این بیماری مبتلا می‌شوند.

در سال 2021، گلدشتاین راه اندازی شد ابتکار مدولوبلاستوما (MBI)، یک سازمان غیرانتفاعی که به یافتن درمانی با استفاده از یک مدل جدید قابل توجه برای تأمین بودجه تحقیقات بیماری های نادر اختصاص دارد.

تنها در 18 ماه، این سازمان – که هنوز در حالت استارتاپ است – 11 میلیون دلار بودجه خصوصی جمع آوری کرده و 14 آزمایشگاه و بیمارستان معتبر جهان را از سراسر آمریکای شمالی، اروپا و برزیل گرد هم آورده است.

دو کارآزمایی امیدوارکننده در ماه‌های آینده راه‌اندازی می‌شود، و سه آزمایش دیگر در حال انجام است و در حال حاضر در انتظار تایید سازمان غذا و داروی ایالات متحده است.

همه اینها در صنعتی که به دلیل تشریفات اداری بدنام است، و در آن جدول زمانی از کشف اولیه آزمایشگاهی تا زمانی که بیمار اولین درمان را دریافت می کند، به طور متوسط ​​7 تا 15 سال است.

در حالی که کمک‌های تحقیقاتی دولتی معمولاً تنها 4 سنت دلار را به تحقیقات سرطان کودکان اختصاص می‌دهد – سکه‌هایی که در آزمایشگاه‌های متعددی که تلاش‌های ناهماهنگ را دنبال می‌کنند، اختصاص می‌دهد – MBI بر روی لیزر 100 درصد از بودجه خود را به سمت یک هدف منحصر به فرد، بدون هیچ گونه هزینه‌های سربار یا اداری متمرکز می‌کند. .

گلدشتاین می گوید: «هیچ زمانی برای از دست دادن وجود ندارد. “ما داریم علم را سریعتر از گذشته انجام می دهیم.”

طرح MBI برای تأمین بودجه درمان بیماری‌های نادر قابل تکرار است و احتمالاً روش استاندارد تأمین مالی و انجام تحقیقات مراقبت‌های بهداشتی را با کوتاه‌کردن شدید جدول زمانی مختل می‌کند.

از ناامیدی تا قدرت

پس از تشخیص اولیه در سن 9 سالگی، فردریکو تحت یک عمل جراحی مغز 9 ساعته قرار گرفت و برای دریافت درمان استاندارد به ایالات متحده آمد. گلدشتاین با درماندگی به پسرش اشعه و سپس 9 دوره طاقت فرسا شیمی درمانی می نگریست.

این پروتکل درمانی استاندارد برای اولین بار در دهه 1980 پیشگام شد و 70 درصد از کودکان را درمان می کند. با این حال، بسیاری از آنها را با عوارض جانبی مادام العمر مانند مشکلات شناختی، مشکلات غدد درون ریز که مانع رشد می شوند و تومورهای ثانویه باقی می گذارد. فردریکو در سمت اشتباه آن آمار قرار داشت. تنها سه سال بعد، تومور او عود کرد.

گلدشتاین با یادآوری پیش‌بینی‌هایی که او و همسرش از پزشکان شنیده‌اند، گریمز می‌کند.

او می‌گوید: «برای من غیرقابل باور بود که در 40 سال گذشته تقریباً هیچ کشفی وجود نداشته است.

در نهایت، او امید و مشارکت را در راجر پکر، مدیر مؤسسه تومور مغزی و مؤسسه نوروفیبروماتوز خانواده گیلبرت در بیمارستان ملی کودکان یافت. او همچنین همان دکتری است که سال ها قبل درمان استاندارد را ایجاد کرد.

پکر توضیح می‌دهد که یافتن درمان‌های مؤثر برای مدولوبلاستوما به مدت 30 سال پیچیده بود، زیرا این یک اصطلاح جامع برای 13 نوع تومور است. فردریکو از رایج ترین آنها رنج می برد، گروه 4.

بخشی از دلیل تغییر نکردن درمان این است که تا همین اواخر، پزشکی به اندازه کافی برای تشخیص تفاوت بین انواع مختلف تومور پیشرفت نکرده است. پکر توضیح می‌دهد: «اکنون با آزمایش‌های ژنتیکی مولکولی و متیلاسیون، که راهی برای طبقه‌بندی تومورها است، این موضوع تغییر کرده است.»

مشکل فردریکو این بود که تعداد کمی از محققان روی گروه 4 کار می‌کردند، نوع فرعی مدولوبلاستوما که شایع‌ترین تومور است و در عین حال دانشمندان کمترین اطلاع را در مورد آن دارند.

گلدشتاین پکر را به چالش کشید: “اگر بتوانم بودجه لازم را برای شما فراهم کنم، آزمایشگاه شما برای پیشرفت سریع تحقیقات مدولوبلاستوما چه کاری می تواند انجام دهد؟”

یک مدل کنسرسیوم منبع باز

پکر به آنها توصیه کرد که با هم کار کنند تا «چیز متفاوتی را امتحان کنند»، به جای اینکه صرفاً بدون هیچ گونه راهنمایی برای تحقیق پول بیاندازند.

ما کنسرسیومی متشکل از مؤسسات پیشرو در سراسر جهان ایجاد کردیم که تحقیقات مدولوبلاستوما را انجام می‌دادند، از آنها خواستیم رویکرد آزمایشگاهی خود را برای تمرکز بر تومور گروه 4 تغییر دهند و به هر آزمایشگاه سؤالی را برای پاسخ دادن اختصاص دادیم. ما آنها را موظف به ارائه درمان کردیم – نه در عرض 7 تا 10 سال، که انتقال طبیعی از کشف به تولید دارو و رساندن آن به بیمار است، بلکه در یک جدول زمانی دو ساله.

در ابتدا، هفت آزمایشگاه امضا کردند. امروزه، کنسرسیوم Cure Group 4 از 14 شریک تشکیل شده است و مانند افرادی که مدولوبلاستوما را ضربه می زنند، خوانده می شود: بیمارستان ملی کودکان، SickKids، مرکز سرطان کودکان هاپ، و بیمارستان کودکان تگزاس.

آزمایشگاه ها تنها در صورتی می توانند به کنسرسیوم بپیوندند که با رعایت برخی قوانین غیرعادی موافقت کنند. همانطور که گلدشتاین توضیح می دهد، “برای پذیرفته شدن در این گروه و دریافت بودجه، هیچ سیلو وجود ندارد و هیچ کار تکراری وجود ندارد. هرکسی تکه‌ای از پازل دارد و ما با هم کار می‌کنیم تا سریع حرکت کنیم. این جادوی مدل ماست.»

با الهام از روش‌های منبع باز MIT، محققان باید داده‌ها را آزادانه با یکدیگر به اشتراک بگذارند تا پیشرفت کلی گروه تسریع شود. این نوع مشارکت در سراسر آزمایشگاه ها و مرزها در یک بخش بسیار رقابتی بی سابقه است.

ماریانو گارگیولو MBA ’03 با گلدشتاین در اولین روز شروعشان ملاقات کرد MIT Sloan Fellows برنامه MBA جهت گیری و از آن زمان تا کنون دوست عزیز او بوده است. گارگیولو که در مراحل اولیه کمک مالی به MBI و یک مدیر اجرایی مستقر در هیوستون در بخش انرژی بود، با گلدشتاین به عنوان اولین مفهوم مدل عملیاتی MBI صحبت کرد.

معمولاً مدل‌های کسب‌وکار استارت‌آپ 10 تا 15 سال آینده را ترسیم می‌کنند. جدول زمانی فرناندو تنها دو سال بود و معیارهای او با افزایش سه ماهه بود. گارگیولو می‌گوید که بسیار خوش‌بینانه بود، اما بنیان‌گذارش هم چنین بود.

زمانی که آن را دیدم، شک نداشتم که او به اهدافش خواهد رسید. من اکنون می بینم که فرناندو به اولین اهداف ضربه زد و تماشای آن شگفت انگیز است.

بیمارستان ملی کودکان MBI را در سال 2023 تأیید کرد و از گلدشتاین دعوت کرد تا در هیئت مدیره بنیاد خود بنشیند و به این ابتکار اعتبار و توانایی او برای جمع آوری کمک های مالی بلندپروازانه تر اضافه کرد.

به گفته پکر، در چند ماه آینده، دو پروتکل اول MBI برای اولین بار به دست بیماران خواهد رسید: یک پروتکل ایمونوتراپی، که “از پاسخ ایمنی بدن برای هدف قرار دادن سلول های سرطانی موثرتر و ایمن تر از درمان های سنتی استفاده می کند” و یک مدولوبلاستوما. واکسن، که «روش‌های مشابهی را که در ساخت واکسن کووید-۱۹ استفاده می‌شود، تطبیق می‌دهد. هدف این رویکرد ارائه یک درمان همه کاره و متحرک است که می تواند در سطح جهانی توزیع شود.

یک موضوع از چه زمانی

وقتی گلدشتاین با خانواده‌اش در برزیل نیست، جمع‌آوری کمک مالی انجام نمی‌دهد یا مدیریت MBI را بر عهده دارد، با شبکه‌ای متشکل از بیش از 70 خانواده دیگر با کودکان مبتلا به مدولوبلاستوما عودکننده در زوم است. او توضیح می‌دهد: «من پزشک نیستم و توصیه‌های پزشکی نمی‌کنم، اما با این آزمایش‌ها، به یکدیگر امید می‌دهیم.

امید و هدف کالاهایی هستند که گلدشتاین در بیل دارد. او می‌گوید: «من ایده انجام تجارت و انباشت دارایی، اما کمک نکردن به دیگران را نمی‌دانم. او آن پیام را با سالنی از فارغ التحصیلان همکارش به اشتراک گذاشت در 2023 MIT Sloan Reunion.

فردریکو که از همه شانس ها سرپیچی می کرد و با خطر تکرار زندگی می کرد، اخیراً دبیرستان را فارغ التحصیل کرده است. او به روابط بین الملل علاقه مند است و علاقه زیادی به عکاسی دارد. گلدشتاین می گوید: «این در مورد یافتن درمانی برای فردریکو و برای همه بچه ها است.

وقتی از گلدشتاین پرسیده شد که اگر MBI درمانی برای مدولوبلاستوما پیدا کند، جهان چه تاثیری خواهد داشت، سرش را تکان می دهد.

“ما به دنبال درمان هستیم. اگر این نیست، مسئله زمان است.»

هدف بعدی او این است که MBI را مقیاس‌بندی کند و آن را به عنوان منبعی برای گروه‌هایی که می‌خواهند کتاب بازی آن را برای حل سایر بیماری‌های دوران کودکی تکرار کنند، خدمت کند.

او می گوید: «من هرگز متوقف نمی شوم.