وصول الدواء الوحيد القابل للحقن لمرضى الهيموفيليا في البلاد

وفقًا للمجموعة الصحية لوكالة أنباء فارس ، صرح بيمان إشغي ، رئيس الجمعية الإيرانية للتخثر والتهاب الدم ، أن دواء إيميزيزوماب للوقاية من النزيف لدى مرضى الهيموفيليا A حصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء في عام 2017 وموافقة EMA في عام 2018.: الدواء المذكور أعلاه تمت الموافقة على استخدامها في أكثر من 115 دولة في العالم ، وفي إيران ، بعد إجراء دراسات النمذجة الاقتصادية والتأكيد على فعاليتها من حيث التكلفة وفعالية التكلفة العالية مقارنة بعملية العلاج الحالية ، مما يعني أيضًا تقليل تكاليف العلاج ، في عام 1401 ، تم ترخيصه للاستيراد والاستخدام في مرضى الهيموفيليا A الشديدة الذين يعانون من مثبطات عيار عالية والذين لا يستجيب نزيفهم المتكرر للعلاجات المعتادة.

وقال: إن الشحنة الأولى من Emicizumab تحت الاسم التجاري Hemlibra ، والتي تنتجها شركة Rash Swiss Pharmaceutical Company ، بالتعاون مع شركة Behestan Daru كمستورد وموزع للدواء ، دخلت البلاد في 27 ديسمبر عبر جمارك مطار الإمام الخميني و تحت إشراف وزارة الصحة والتعاون معها سيتيح الوصول إلى مرضى الهيموفيليا A المؤهلين لتلقي الدواء.

قال رئيس جمعية التخثر والتخثر الإيرانية عن النوع أ من مرض الهيموفيليا: الهيموفيليا أ هو اضطراب نزيف وراثي نادر مرتبط بالكروموسوم X ، والذي يتميز بنقص نشاط عامل التخثر 8 (FVIII) ويمكن أن يؤدي إلى نزيف عفوي متكرر أو نزيف طويل الأمد: بعد الصدمة ، يمكن أن يؤدي النزيف المتكرر ، وخاصة في المفاصل ، إلى ضرر تدريجي وغير قابل للشفاء ، مما يؤدي في النهاية إلى تقليل الحركة ، وزيادة الوفيات ، وتقليل نوعية حياة المريض.

وتابع: الهيموفيليا (أ) هي الشكل الأكثر شيوعًا للهيموفيليا ، والتي تمثل 80-85٪ من الحالات مع حوالي 320 ألف مصاب في جميع أنحاء العالم. معدل الانتشار المقدر هو 12.1 حالة لكل 10000 رجل لجميع شدة الهيموفيليا A ، وهو نفس العدد في بلدنا.

وأضاف بيمان أشغي أن إحدى مشكلات هؤلاء المرضى هي تطوير مثبطات بعد الاستخدام المستمر للعامل 8 ، الأمر الذي يؤدي إلى زيادة كبيرة في عواقب المرض ، والتكلفة المذهلة – عبء العلاج وأخيراً معدل الوفيات. المرضى.: في هذه الفئة من المرضى ، مقارنة بمرضى الهيموفيليا من النوع A بدون مثبطات ، يصعب التعامل مع النزيف الذي يسبب ، بالإضافة إلى تقليل نوعية الحياة (فقدان أيام الدراسة والعمل والأنشطة الاجتماعية) وزيادة تكاليف العلاج ، وتضرر المفاصل والحاجة إلى التدخل الجراحي أكثر في نفوسهم.

وقال: ليس فقط الوقاية من النزيف ولكن العلاج اللازم للنزيف في هذه الفئة من المرضى يتطلب حقن يومية متكررة في الوريد وأدوية باهظة الثمن ، الأمر الذي يؤدي بشكل خاص في كردكان إلى تدهور نوعية الحياة وأخيراً في كثير من الحالات ، إعاقات متعددة.

أشار رئيس جمعية التخثر والتهاب الدم في إيران إلى: نتائج الدراسات الأولية ، أظهر استخدام العلاج الوقائي Hemlibra فعالية جيدة جدًا في تقليل عدد نوبات النزيف لدى البالغين الذين لديهم مثبطات (انخفاض بنسبة 87 ٪ في دراسة HAVEN 1) . بالإضافة إلى ذلك ، تؤكد نتائج الدراسات بشكل كبير فعالية الدواء لدى الأطفال (63٪ من الأطفال الذين يستخدمون Hemlibra في HAVEN 2 لم يكن لديهم أي نزيف) ، وهو أول دواء يمكن حقنه تحت الجلد مع فترات حقن طويلة في الدراسات. عالميًا ، يؤدي إلى انخفاض كبير في النزيف وتحسين نوعية الحياة وتقليل واضح لإعاقات المفاصل لدى هؤلاء المرضى.

قال أشغي: هناك الكثير من الأمل في أنه من خلال البدء والتوسع في استخدام الطب العلمي وتحت إشراف مراكز علاج الهيموفيليا الشاملة ، فإن هذا الدواء سيقلل من العدد المتزايد للإعاقات في نفس الوقت الذي يقلل من تكلفة علاج هؤلاء المرضى في البلاد.

الجدير بالذكر أن إيميزيزوماب تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في عام 2017 ، وفي عام 2018 ، تمت الموافقة عليه من قبل الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) كأول دواء حقن تحت الجلد للوقاية من النزيف. في مرضى الهيموفيليا أ وافقت منظمة الغذاء والدواء الإيرانية أيضًا على هذا الدواء في عام 1401 في المرضى الذين يعانون من مثبطات عالية من الزبدة والذين لا يستجيبون جيدًا للعلاجات الحالية. في فترة زمنية قصيرة ، كان هذا الدواء قادراً على الحصول على موافقة أكثر من 115 دولة (115 دولة مع الموافقة على مرضى الهيموفيليا A الحاد مع مثبطات العامل 8 وأكثر من 100 دولة لمرضى الهيموفيليا A الحادة بدون مثبطات العامل 8) و حاليًا أكثر من 18 ألف مريض بالهيموفيليا A في العالم يستخدمون هذا الدواء.